每經(jīng)編輯｜畢陸名

2021年12月3日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布消息：全球首個(gè)用于治療罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥（SMA）的精準(zhǔn)靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，2022年1月1日起正式執(zhí)行。該藥經(jīng)過(guò)國(guó)家醫(yī)保局“靈魂砍價(jià)”，每針價(jià)格從70萬(wàn)元降至3.3萬(wàn)元。在2022年1月1日，多地為脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒注射諾西那生鈉，為他們送上最好的新年禮物。

新年第一天，多地開(kāi)打

山東棗莊

圖片來(lái)源：央視新聞

1月1日，山東棗莊的一名4歲男孩，接受SMA靶向藥納入醫(yī)保后的全國(guó)首針注射。棗莊市市中區(qū)醫(yī)療保障局負(fù)責(zé)人介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療費(fèi)用從每年幾百萬(wàn)元降至幾萬(wàn)元，讓患者家庭看到了希望。

湖北武漢

1月1日上午10時(shí)許，患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的桐桐，在武漢兒童醫(yī)院接受了諾西那生鈉注射成為該藥物被納入醫(yī)保后，湖北首位接受注射的患兒桐桐的母親鄭女士含淚致謝說(shuō)，感謝國(guó)家的好政策，這是送給我們?nèi)易詈玫男履甓Y物。

浙江杭州

在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院住院部醫(yī)生毛姍姍對(duì)脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者馨馨說(shuō)，今天是2022年第一天，我們會(huì)給你身上打一針就有一個(gè)非常好的禮物進(jìn)到你的身體里了。上午10點(diǎn)半，馨馨順利完成了注射，馨馨的爸爸王先生表示，國(guó)家救了我們這個(gè)小群體，真的很感謝國(guó)家。

回到2021年11月11日，國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng)“靈魂砍價(jià)”的一幕，讓我們深受感動(dòng)。在2021年的談判中，治療罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥的藥物談判進(jìn)行了一個(gè)半小時(shí)，全過(guò)程回顧下來(lái)可謂異常艱難，企業(yè)第一輪報(bào)價(jià)中，給出的價(jià)格是53680每瓶。國(guó)家醫(yī)保局談判代表張勁妮回答道：“希望企業(yè)拿出更有誠(chéng)意的報(bào)價(jià)，每一個(gè)小群體都不該被放棄。”

“目標(biāo)是一致的，而且我們都不希望套路”

“這個(gè)價(jià)格很困難”

“希望企業(yè)再努力”

“價(jià)格離進(jìn)一步談還有一定距離”……

為何諾西那生鈉定價(jià)這么貴？

SMA，即脊髓性肌萎縮癥，是一種由基因缺陷所導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳疾病之一。

據(jù)21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道，西安交大附屬第二醫(yī)院兒童SMA診療中心首席專(zhuān)家、患兒治療團(tuán)隊(duì)學(xué)科負(fù)責(zé)人黃邵平教授介紹稱(chēng)，SMA是一類(lèi)由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的罕見(jiàn)疾病，發(fā)病率大約萬(wàn)分之一。

據(jù)了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門(mén)聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，是排位第二的神經(jīng)肌肉罕見(jiàn)病。

山東大學(xué)齊魯兒童醫(yī)院小兒神經(jīng)內(nèi)科的主任金瑞峰進(jìn)一步介紹稱(chēng)，普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隱性基因攜帶者。作為一種常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，按照遺傳學(xué)概率，如果兩個(gè)攜帶者結(jié)合，每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒。而嬰幼兒期起病的患兒大概率無(wú)法活到2歲，因此，SMA也被稱(chēng)為2歲以下嬰幼兒的“頭號(hào)遺傳病殺手”。

由渤健公司研發(fā)的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對(duì)SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國(guó)獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國(guó)獲批上市。在國(guó)內(nèi)獲批上市之初，諾西那生鈉每單位定價(jià)為69.97萬(wàn)元，目前已經(jīng)降至55萬(wàn)元，全國(guó)統(tǒng)一價(jià)。

據(jù)悉，諾西那生鈉的治療包括負(fù)荷劑量與維持劑量?jī)刹糠?，需要在?天、第14天、第28天、第63天分別在鞘內(nèi)注射，以后每4個(gè)月注射一次，終生用藥。根據(jù)最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負(fù)荷劑量“1+5”的援助方案，即買(mǎi)1瓶贈(zèng)5瓶，此后的維持劑量援助方案為“1+2”。這意味著，患者每年的治療費(fèi)為55萬(wàn)元。

在美國(guó)，諾西那生鈉注射液定價(jià)為12.5萬(wàn)美元/針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬(wàn)美元，第二年費(fèi)用降低一半，至37.5萬(wàn)美元。華盛頓州衛(wèi)生保健部門(mén)的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開(kāi)發(fā)表不滿，認(rèn)為雖然該藥給SMA患者帶來(lái)了一些希望，但巨額的成本將給華盛頓州的醫(yī)療補(bǔ)助預(yù)算帶來(lái)巨大壓力，可能導(dǎo)致立法者不得不削減其他可選的醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)。

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封面圖片來(lái)源：央視新聞